Bệnh viện Trung ương Huế lần đầu ghép tủy đồng loại cho trẻ mắc Thalassemia từ mẹ ruột khác nhóm máu, mở ra hy vọng mới cho nhiều bệnh nhi.

Bệnh viện Trung ương Huế cho biết tối 8/9 đã tổ chức lễ xuất viện cho bệnh nhi Vũ Quỳnh C (6 tuổi, Bắc Ninh) sau khi hoàn tất ca ghép tủy đặc biệt và phục hồi sức khỏe tốt.

Hành trình tìm cơ hội sống cho bé gái mắc Thalassemia

Bé C được chẩn đoán mắc bệnh Beta-Thalassemia từ khi mới 6 tháng tuổi. Từ đó đến nay, em phải truyền máu đều đặn hàng tháng và sử dụng thuốc thải sắt từ năm 3 tuổi để duy trì sự sống.

Kết quả chụp MRI gan cho thấy tình trạng ứ sắt ở mức độ trung bình, ảnh hưởng nghiêm trọng đến chức năng gan. Sau khi biết đến những ca ghép tủy thành công tại Huế, gia đình đã đưa bé từ Bắc Ninh vào Bệnh viện Trung ương Huế với mong muốn tìm được cơ hội điều trị dứt điểm.

Đây là lần đầu tiên tại Việt Nam thực hiện thành công ca ghép tủy đồng loại Thalassemia trẻ em với nguồn tủy từ mẹ ruột, có bất đồng nhóm máu. (Ảnh: Điện Biên Phủ)

Ca ghép tủy từ mẹ ruột có bất đồng nhóm máu

Kết quả xét nghiệm HLA cho thấy bé C phù hợp 11/12 với mẹ ruột. Đây là cơ sở quan trọng để tiến hành ghép tủy. Ban Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế đã tổ chức hội chẩn liên chuyên khoa, đồng thời tham khảo chuyên gia Italy trước khi quyết định thực hiện ca ghép vào ngày 11/8/2025.

Điểm đặc biệt của ca ghép chính là sự bất đồng nhóm máu: bé có nhóm máu A trong khi mẹ mang nhóm máu AB. Thông thường, với những trường hợp bất đồng nhóm máu, bác sĩ sẽ tiến hành gạn tách hồng cầu hoặc dùng thuốc Rituximab. Tuy nhiên, lần này các chuyên gia đã áp dụng phương pháp mới, an toàn và hiệu quả hơn.

Áp dụng kỹ thuật dung nạp miễn dịch tiên tiến

Phương pháp dung nạp miễn dịch được triển khai bằng cách truyền máu của người cho vào cơ thể người nhận với thể tích tăng dần: ngày đầu 5 ml, ngày thứ hai 10 ml, ngày thứ ba 20 ml và ngày thứ tư 40 ml. Song song với đó, bệnh nhân được truyền dịch và sử dụng thuốc chống dị ứng để hạn chế phản ứng miễn dịch.

Đây là lần đầu tiên tại Việt Nam kỹ thuật này được áp dụng thành công trong một ca ghép tủy đồng loại, mở ra triển vọng mới cho những trường hợp có bất đồng nhóm máu trong gia đình.

Trong quá trình ghép, bé C gặp biến chứng nhiễm trùng, xuất huyết bàng quang và hội chứng GVHD nhẹ ở da. Đội ngũ bác sĩ đã theo dõi sát sao, phối hợp nhiều chuyên khoa để xử lý kịp thời, nhờ vậy bệnh nhân dần phục hồi.

Các chỉ số máu cải thiện tích cực: tiểu cầu phục hồi vào ngày thứ 20, bạch cầu hạt phục hồi vào ngày thứ 24. Đến ngày 8/9, tức sau 28 ngày, bé đã đủ điều kiện xuất viện trong tình trạng sức khỏe ổn định.

Thalassemia – căn bệnh di truyền nhiều hệ lụy

Thalassemia là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến ở Việt Nam, với khoảng 2.000 – 2.500 trẻ mắc thể nặng được phát hiện mỗi năm. Người bệnh phải truyền máu và thải sắt suốt đời, dẫn đến nhiều biến chứng ở tim, gan, thận, xương và ảnh hưởng lớn đến sự phát triển thể chất lẫn tinh thần.

Phương pháp ghép tủy đồng loại hiện nay được coi là biện pháp duy nhất có thể chữa khỏi hoàn toàn, giúp bệnh nhân thoát khỏi sự lệ thuộc vào truyền máu.

Bệnh viện Trung ương Huế tiên phong trong ghép tế bào gốc

Là bệnh viện hạng đặc biệt trực thuộc Bộ Y tế, Bệnh viện Trung ương Huế đã nhiều năm tiên phong trong các kỹ thuật y khoa cao cấp như ghép tạng và ghép tế bào gốc. Đến nay, bệnh viện đã thực hiện hơn 2.400 ca ghép tạng và mô thành công.

Từ năm 2019, bệnh viện bắt đầu triển khai ghép tế bào gốc cho trẻ em. Ban đầu, kỹ thuật này được áp dụng với các bệnh lý u đặc như u nguyên bào thần kinh, u nguyên bào võng mạc hay lymphoma tái phát. Đến tháng 9/2024, bệnh viện chính thức áp dụng ghép tế bào gốc điều trị Thalassemia, trở thành đơn vị đầu tiên ở miền Trung – Tây Nguyên và thứ hai cả nước làm chủ được kỹ thuật này.

Hiện tại, Bệnh viện Trung ương Huế đã thực hiện 61 ca ghép tế bào gốc ở trẻ em, trong đó có 11 ca ghép đồng loại cho bệnh nhi Thalassemia. Tất cả các ca đều thành công, bệnh nhi không còn phải truyền máu, minh chứng rõ ràng cho hiệu quả của phương pháp.

Mở rộng cơ hội sống cho bệnh nhi trong tương lai

Tháng 8/2025, bệnh viện đã khánh thành thêm hai phòng ghép mới, nâng tổng số phòng lên bốn và đủ khả năng tiến hành ghép cho bốn bệnh nhi cùng lúc. Trong thời gian tới, đơn vị dự kiến triển khai ghép nửa thuận hợp cho những bệnh nhi không có người hiến phù hợp HLA hoàn toàn, mở rộng cơ hội điều trị cho nhiều trẻ em hơn.

Thành công của ca ghép tủy từ mẹ ruột có bất đồng nhóm máu không chỉ là một kỳ tích y học, mà còn là tia sáng thắp lên hy vọng cho nhiều gia đình đang phải gồng mình chiến đấu với căn bệnh tan máu bẩm sinh. Đây cũng là minh chứng cho năng lực và vị thế tiên phong của Bệnh viện Trung ương Huế trên bản đồ y học Việt Nam và khu vực.

Theo: Điện Biên Phủ